胶质瘤临床试验创新体系

　　胶质瘤临床试验。恶性脑胶质瘤，是胶质母细胞瘤，在未来很长一段时间内仍需要标准的治疗方案，即较大限度的手术切除、放疗联合替莫唑胺同步化疗、替莫唑胺序贯化疗和(或)肿瘤治疗电场(TTF)。这是因为新的靶向药物、免疫检查点控制剂或其他抗肿瘤免疫疗法，在贝伐单抗后尚未通过新诊断或复发的胶质母细胞瘤三期临床试验。主要原因是缺乏良好的动物模型、血脑屏障障障碍、简单直接的治疗靶点、参与的信号转导通路过多、空间和时间异质、肿瘤干细胞抵抗、复杂的肿瘤微环境(TME)等。目前胶质母细胞瘤的临床试验是标准的临床试验，试验组只接受一种治疗干预。一旦实施试验方案不修改，试验结果一般需要2~7年。

　　与其他系统或器官恶性肿瘤相比，恶性脑胶质瘤，特别是胶质母细胞瘤的发病率较低，肿瘤组织形态和分子病理学特征不均匀，缺乏新的治疗方法，现有临床试验效率较低，迫切需要创新临床试验体系的支持。2015年，提出了脑胶质母细胞瘤适应性临床创新试验体系（GBMAGILE）的理念，150多人参与其中，主要包括临床医生、研究人员、生物统计学家、影像学家、病理学家、政府和企业领导者、患者利益倡导者等，美国癌症研究基金会主席巴素娟女士和国家癌症研究基金会资助的科学家是重要的驱动力。

　　2019年6月，在多年合作的基础上，适应性研究联盟(GCAR)正式启动GBMAGILE。GBMAGILE是为胶质母细胞瘤无缝推理而设计的二期/三期临床试验系统。它是一个双阶段、多臂试验平台，评价治疗方法对患者生存的影响，评价完成后脱离试验。在试验筛选阶段(一阶段)，首先根据临床亚型和分子亚型，对各种治疗方法(包括联合治疗)进行适应性随机分组评价，确定每种有希望的治疗方法的适应性；然后筛选出这些有希望的治疗方法进入验证阶段(二阶段)，对队列患者进行固定随机对照试验，确定疗效和适应性。

　　GBMAGILE加速了参与者接受前沿治疗的过程，广泛定义的合格标准也可以从更多的患者那里获得信息。无缝推理设计意味着高效的治疗方法可以在测试过程中快速进行、快速注册、监督、审查和进行常规临床护理。在退出测试时，不符合验证阶段（二阶段）标准的有希望的治疗方法可以通过测试获得的大量数据重新改进生物标志物的假设，并在测试之外做出决定。

　　GBMAGILE与标准临床试验有很大不同。除共同点外：具有共同的创新点，如可增减实验臂，在生物标志物确定的亚组中自适应性随机化，在同一试验方案中处理多个假设；GBMAGILE的独特创新在于，它可以从筛选阶段（一阶段）无缝过渡到验证阶段（二阶段），以支持注册。GBMAGILE作为一种具有广度和创新性的人群来源的试验设计，将创造一种合适的治疗方法和生物标志物识别胶质母细胞瘤的学习环境，总结新诊断和复发胶质母细胞瘤患者的临床表现和分子病理特征，并纳入统计模型，有助于整合原有的无关知识，从而得出哪种治疗方案对哪种患者合适，从而将成功的试验结果应用于下一例患者。

　　这样可以减少药物研发的时间，大大降低成本。即使没有进入验证阶段(二阶段)的测试，也可能产生有价值的数据来好转生物标志物的假设，为GBMAGILE以外的测试提供更好的决策。而且新诊断复发的胶质母细胞瘤患者全覆盖，持续的测试平台结构可以确定更多患者的参与。GBMAGILE给临床医生更多了解这种致命肿瘤发生机制的机会，提供更好的治疗选择。试验平台孕育的合作与创新环境为其他少见病新治疗方法的发展树立了典范。

　　胶质瘤临床试验。2019-2020年，GBMAGILE将首先在美国和澳大利亚启动，然后在中国和其他国家进行，以便快速招募大量胶质母细胞瘤患者。GBMAGILE的中国合作单位包括北京天坛医院、解放军总医院、北京协和医院、复旦大学华山医院、四川大学华西医院、天津医科大学总医院、军医大学唐都医院、中山大学肿瘤防治中心。

　　GBMAGILE合作平台是中国准确医疗战略发展的有利机遇，从而提高中国在制定国际新药临床研发标准方面的发言权，进一步加强科技创新驱动的医药产业发展。恶性脑胶质瘤的基础研究，无论是脑功能、肿瘤发生和生物行为，都应提高我们对恶性脑胶质瘤的认识，促进诊断和治疗的进步。我国许多临床和基础科学家正在从事这方面的研究工作，但客观地说，高水平和突破性成果并不多。我们真诚倡导，我国脑胶质瘤研究可以以价值的原创成果和医学转化为导向，在基础研究、临床诊断和治疗两个层面上迈出一小步，超越，使我国脑胶质瘤事业站在国际高。

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• 文章标题：胶质瘤临床试验创新体系
• 更新时间：2022-01-14 10:40:05