儿童脑干胶质瘤存活率提高-INC国际神经外科医生集团

　　儿童脑干胶质瘤存活率提高

　　手术全切仍是一线疗法

　　进行性或症状性pLGG的主要治疗手段是在可行的情况下进行完整的手术切除。完全切除的肿瘤通常不需要进一步的治疗，甚至较大范围切除也可能令肿瘤的生长速度降低。

　　当然，无法切除或切除后进展的pLGG往往会需要额外的治疗，但这往往取决于肿瘤的位置和主治医师的水平。德国巴特朗菲教授曾为许多国内患者进行手术全切，其中不乏重要功能区的胶质瘤患儿。

儿童脑干胶质瘤存活率提高

　　放射治疗并非一线手段

　　根据以往经验来看，放疗一般被用于手术前期缩减肿瘤容积和术后消除残余肿瘤治，有研究显示54 Gy以10 mm的余量转移至肿瘤，可实现5年无进展生存期（PFS）和OS分别为87％和96％。

　　但是，传统的光子放疗令人担忧的副作用仍使患者望而生畏，包括认知能力下降，内分泌缺陷，继发性恶性肿瘤，血管损伤和生长异常。因此，放疗通常只适用于年龄较大的pLGG患者，当然，随着现代医学的不断发展，BNCT和质子治疗等更具优势的放疗技术或可为患者带来更多福音。

　　化学疗法更应慎重

　　在1980年代，神外医生针对进行性或未完全切除pLGG的患儿引入了化学疗法，以延迟或消除对放射疗法的需求。这对于患有1型神经纤维瘤病（NF-1）的儿童重要，这些儿童的pLGG风险增加，通常在视神经通路内。

　　由于它们的种系突变，它们还具有发展为继发性恶性肿瘤的风险。新诊断的pLGG的化疗方案根据治疗方案可实现50％至80％的3年PFS。

　　用于pLGGs的常用化疗方案是卡铂和长春新碱，单独使用硫鸟嘌呤，丙卡巴肼，CCNU和长春新碱（TPCV）或长春碱的组合。

　　当然对于患儿来说，化学疗法还需更加谨慎，因为其副作用也应被考虑在内，切勿造成孩子的生长和智力发育受损等无法挽回的后果。

　　靶向药物仍需更多临床实践

　　靶向MAPK途径的多种药物，例如MEK或BRAF控制剂目前正在pLGG中进行测试。迄今为止，研究较为广泛的药物是selumetinib（AZD6244），它是一种选择性合适的口服MEK-1 / 2非ATP竞争性小分子控制剂。

　　有希望的临床前数据导致selumetinib在患有复发性和难治性pLGG的儿童（NCT01089101）的I期小儿脑肿瘤联合会（PBTC）中进行了试验。

　　在38名合格儿童中确定的2期剂量（RP2D）为每天两次25 mg / m2/剂量。在RP2D接受治疗的25位患者中，有5位具有局部评估的局部缓解（PR），37％的患者完成了协议治疗的全部26个周期，且疾病稳定。

　　但是，BRAF和MEK控制剂怀有独特的毒性特征，其包括皮疹、心脏功能障碍、CPK升高和皮肤感染，相信未来这些副作用的预防和管理会有所好转。

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